En blödning ska behandlas så snabbt som möjligt, vilket bidrar till att minska smärtor och skador på leder, muskler och organ. Om blödningen behandlas snabbt krävs det mindre läkemedel för att stoppa blödningen.
I västländerna finns det två typer av standardbehandling: förebyggande behandling (profylax) och behovsbehandling.
Behandlingsvalet avgörs av blödningens omfattning, var den sitter och hur mycket koagulationsfaktor personen med blödarsjuka producerar.
Faktorkoncentrat kan också ges om personen med blödarsjuka ska opereras eller liknande. Om denne har lindrig eller måttlig blödarsjuka räcker det oftast att ge faktorkoncentrat vid en färsk blödning i en led, större blödningar eller operation.
Ett känt problem är att kroppen tillverkar antikroppar, s.k. hämmare, mot faktorer som tillförs utifrån. Det här drabbar 30 procent av alla som regelbundet behandlas med faktorkoncentrat. Man vet inte varför detta bara händer hos vissa personer. Antikropparna gör att läkemedlet inte längre fungerar lika bra och att det därför behövs mer läkemedel för att en blödning av en viss storlek ska kunna stoppas.
När antikroppar först upptäcks kan man prova med induktion av immuntolerans (ITI). Tanken med detta är att ge injektioner med hemofililäkemedel i höga doser med jämna mellanrum. (Ibland så ofta som två gånger om dagen.) På så sätt vänjer sig kroppen vid behandlingen och slutar tillverka antikroppar.
Vid utveckling av hämmare behandlas man med andra typer av preparat som fungerar annorlunda än faktorkoncentrat. Dessa preparat ger effekt på koagulationsförmågan trots att det finns hämmare.